研究确定可能有助于监测肌萎缩侧索硬化进展的

2019-03-11 14:56:30

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  研究确定可能有助于监测肌萎缩侧索硬化进展的尿生物标志物

  2017年3月22日

  一项神经病学研究表明,分析肌萎缩侧索硬化症(ALS)患者尿样中蛋白质p75ECD的水平可能有助于监测疾病进展以及确定治疗的有效性。

   该研究得到了国家神经疾病和中风研究所(NINDS)和国家推进转化科学中心(NCATS)的支持,这两个研究都是美国国立卫生研究院的一部分。

  澳大利亚阿德莱德弗林德斯大学高级研究员Mary-Louise Rogers博士和迈阿密大学神经学教授Michael Benatar博士及其团队发现了尿液p75水平随着2年研究期间疾病进展,ECD患者的ECD逐渐增加。

  “在研究过程中看到p75ECD的变化令人鼓舞,因为它提出了一种追踪这种侵袭性疾病进展的客观新方法,” NINDS项目总监Amelie Gubitz博士说。 “此外,它表明在患者尝试未来治疗时评估该蛋白质水平是否降低的可能性,告诉我们该疗法是否具有任何有益效果。”

  对来自54名患者的样本进行的进一步分析显示,开始低尿液p75ECD水平研究的患者比最初蛋白水平较高的患者存活时间更长,这表明它可能是该疾病的预后标志物并可能告知患者关于他们的病Benatar博士及其团队指出,这可能有助于选择参与者进行临床试验和改进研究设计。

  蛋白质p75在生命早期很重要,但除非运动神经元受损,否则不会出现在成人中。以前在ALS小鼠模型中的研究报道,当动物生病时,p75在运动神经元中重新表达,甚至在它们表现出肌肉无力之前,在小鼠的尿液中发现了p75ECD。在ALS患者的死后组织中的运动神经元上也观察到p75。

  相关故事肠道微生物可能与抑郁有关新脓毒症测试可以挽救成千上万的生命锻炼为老年男性提供了比女性更好的脑力“当我们将潜在的新疗法转移到2期临床试验时,我们的研究结果表明p75ECD可能会告诉我们很多关于治疗效果如何。另外,获得尿样的容易性有助于减轻患者参与临床研究的负担,“贝纳塔博士说。

  该研究由美国国立卫生研究院的ALS临床研究和治疗发展相关疾病(CReATe)联盟资助,该联盟是罕见疾病临床研究网络的一部分,该网络是NCATS罕见疾病研究办公室的一项倡议。该联盟的目标是通过提高对ALS和相关神经退行性疾病的理解来推进治疗发展。

  肌萎缩侧索硬化症是一种致命的神经退行性疾病,其中运动神经元,即控制肌肉活动的细胞,例如行走,说话和呼吸,逐渐死亡,导致瘫痪。 ALS无法治愈。

  “该联盟为ALS研究奠定了基础,通过提高我们对该疾病进展的认识以及识别潜在原因来帮助推动该领域的发展,”古比茨博士说。

  来源:HTTPS://www.ninds.nih.gov/News-Events/News-and-Press-Releases/Press-Releases/Scientists-discover-urinary-biomarker-may-help